
Компания "Генериум" совместно с университетом "Сириус" вышли на клинические испытания препарата от редкого генетического заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна, которой подвержены дети.
Миодистрофия Дюшенна - редкое генетическое заболевание, при котором происходит необратимое разрушение мышечных клеток. В большинстве случаев оно поражает мальчиков и очень редко девочек. Основное проявление - слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени. Сейчас вылечить болезнь нельзя, можно только замедлить ее развитие.
По словам члена-корреспондента РАН, вице-президента по внедрению новых медицинских технологий АО "Генериум" Дмитрия Кудлат, речь идет о ценной терапии.
"Это проект персонализированной медицины, который сейчас находится на на стадии клинических исследований. Это наша оригинальная разработка", - рассказал он.